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研究方向
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【转载】直击波士顿:细胞治疗大咖针对下一代CAR-TCR疗法的关键设计因素以及付费模式提供深刻见解
Date: 2017-09-13

本文转载自“医麦克”

图片来源 CAR-TCR summit

2017年9月7日/医麦客 eMedClub/--波士顿当地时间9月5日,第三届CAR-TCR峰会盛大开幕。而FDA也刚刚宣布诺华的Kymriah(CTL-019)获批上市,自此,全球首个CAR-T疗法正式进入市场。这一重大转折点也让此次峰会受到了全球细胞治疗同行的高度重视,创下历届会议规模和规格之最。 

FDA批准Kymriah上市(图片来源 twitter)

随着CAR-T在复发难治性白血病和淋巴瘤中的成功应用,以CAR-T和TCR为代表的创新细胞疗法正日益成为全球医药健康行业关注的焦点。2017年更是不平凡的一年,诺华CAR-T疗法获批上市,Kite Pharma的CAR-T疗法也即将上市,细胞治疗领域的多项突破和临床进展推动了行业快速的发展。 

Bruce Levine为基金会拍卖T-shirt签名(图片来源 twitter)

值得注意的是,本次峰会还设置了一个慈善竞拍的特别环节,所得善款将捐赠给以第一个接受CAR-T治疗的小女孩Emily的名义成立的Emily Whitehead基金会,用于资助病人的CAR-T治疗。

另外,此次峰会上,针对细胞治疗领域所面临的生产制造挑战,行业大咖对下一代CAR-TCR疗法的关键设计因素以及付费模式提供了一些深刻见解。

CAR-TCR细胞是否在人体内持续存在

以产生记忆T细胞


如何降低CAR-T或TCR疗法的成本



专家分别从加快自动化生产流程、克服病毒载体瓶颈、将开发重点发在成熟的靶点上以及在A1:D9开发中使用BD AI分析来降低失败风险等四个方面进行了意见表决,其中68%认为加快自动化生产是降低CAR-T或TCR疗法成本的关键所在。

 

控制T细胞中的基因表达的方法


CAR-T或TCR疗法的付款模式


新型CAR-T疗法的开发



Site-of-care CAR T(CAR-T in a box)的生产开发,带有自杀开关的CAR-T以及双特异性CAR-T等。

 

CAR-T / TCR-T细胞结构的优化



控制细胞活性(switch mechanisms)、多靶点、改善特异性、克服抵抗机制以及组合疗法。

CAR-T细胞生产面临的最大制造挑战


随着首例CAR-T细胞疗法的获批上市,业界对细胞治疗的接受程度已经有了很大的提高。但仍然存在着很多亟待解决的问题,包括如何优化以CAR-T为代表的细胞治疗的制造过程、产品供应链、细胞结构以及新靶点的开发等等。

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