现在已知的基因缺陷病有6000多种,就我国而言,严重的基因缺陷病推算总患病人口约有1680万,但仅有1%的基因缺陷病拥有有效的治疗药物来长期控制,目前昂贵的药物都靠民间捐赠。
电影《罗伦佐的油》讲述的一个可爱活泼的小男孩罗伦佐,在四岁多时突然似发疯般狂叫,送去医院才知晓得了少见的遗传性疾病 ALD,即“肾上腺脑白质退化症”。这在当时是不治之症,孩子最多也还能活一年,爱子心切的父母为其发明了一种可以延缓疾病进程的食用油,孩子才得以健康成长。这部影片是根据真实故事改编的,影片中父母发明的油在现实生活中帮到了不少同样的家庭,可这种油价格非常昂贵且并不能治愈。
我院目前拥有治疗包括上述 ALD 在内的多种基因缺陷病的技术能力,希望在深圳政府与民间的支持下,深圳市免疫基因治疗研究院能创造出更多的“基因治疗传奇”!我院所开展的CAR-T免疫细胞治疗技术项目是目前同业中唯一有独特的安全机制的第四代技术,医疗人员可在任何时间以药物诱导回输病患体内的细胞自我凋亡而完全撤出至体外。目前研究院正在开展的CAR-T免疫细胞治疗项目包括血液肿瘤(白血病与淋巴肿瘤),脑癌(神经母细胞瘤与脑部胶质瘤),膀胱癌,未来将扩展至其它实体瘤的治疗应用,未来计划大规模开展的单基因缺陷罕见病治疗项目包括MLD,ALD,地中海贫血,再生型造血障碍等。我院的CAR-T免疫细胞治疗技术与罕病基因治疗技术平台已将单位疗程成本降低到欧美同业成本的2%,但缓解效率相同。未来更计划将特定基因预先包装好的慢病毒载体作为主要产品,营销各地,使各三甲医院技术人员依照标准程序即可将细胞转基因修饰过程大幅简化,而使技术能普及化,造福病患。
为了提升与附近医院合作治疗的高科技品质,深圳市免疫基因治疗研究院将会不定期举办医师训练研讨会,请相关专家前来讲习最新的治疗技术及邻域新进展,以关注病人生命品质以及经济能力,提供最先进有效的治疗方案,让每一位病人获得最佳治疗反应。