基因治疗或基因疗法（Gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而誔生的新技术。基于嵌合抗原受体的Lentivector（LV）介导的基因治疗已被证明是治疗B细胞恶性肿瘤的有效且新颖的治疗策略。本研究院目前采用双重干细胞基因疗法治疗多项遗传疾病，主要针对七种基因疾病：

1. 异染性脑白质营养不良（metachromatic leukodystrophy, MLD）；

2. 肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy, ALD）；

3. 地中海贫血（thalassemia）；

4. 血友病（hemophilia）；

5. 视网膜眼睛疾病（retina disease）；

6. X连锁严重联合免疫缺陷（X-SCID）；

7. 范可尼贫血（fanconi anemia , FA）；

根据本院多年的基因治疗研究经验，基因治疗成功的关键在于依靠优越的传递系统将治疗基因转移到靶细胞（见图一）。

基于造血干细胞移植（HSCT）以及间充质干细胞（MSC）的基因疗法重建受影响患者的免疫系统已有许多成功案例，目前已随访四年。由于，LV可以永久地整合到宿主细胞基因组中，因此是长期校正遗传缺陷的合理策略。其中遗传性疾病的主要一大种类为单基因功能异常导致的患者无法完成生命过程中所必须的某些环节而致病。目前对于单基因遗传性疾病的治疗方法主要为认为的补充由于基因异常所缺少的必要物质，成为替代疗法，如血友病需要人为的补充凝血因子VIII或凝血因子IX来治疗与预防患者的自发性出血。这种替代疗法能够在一定程度上缓解与治疗疾病，但是需要终身维持，随着用药时长的增加药效逐渐减弱，不利于患者的康复并且价格昂贵会给患者家庭及整个社会带来巨大的经济负担。

基因治疗能够从根本上修复患者缺陷的基因，使其自身能够具备正常的生理功能，从而实现疾病彻底治愈，是目前非常有希望的新型治疗方法手段。除此之外，溶酶体贮积病，如肾上腺脑白质营养不良（ALD）是关于X染色体的疾病，是由于ABCD1基因突变引起的破坏性的神经系统紊乱，从而导致神经髓鞘受损，导致癫痫发作和多动等由于中枢神经系统受损所导致的一系列症状，由于病兆为脑部代谢堆积物导致，因此若直接脑部注射LV携带正常ABCD1基因的毒载体可以直接对基因缺陷细胞进行脑内转染，进而修复各种脑部细胞，减少超长链脂肪酸的堆积，从而进行下一步的降解（见图二）。