CAR-T它是基因修改T细胞的治疗方案，换句话说就是一个免疫细胞治疗方案。它的机理是对我们身体免疫系统里面主要的两个记忆性细胞——B细胞和T细胞的功能做一个修改，我们采用B细胞抗体基因跟T细胞表面受体基因结合，创造出一个叫做嵌合性抗体T细胞受体基因chimeric antigen receptor（嵌合抗原受体）的技术，把T细胞修改成为一种靶向性的T细胞，所有的T细胞基本上都可以一次性的把它作为一个靶向性的T细胞的修改的一种治疗方案，所以它是一种靶向T细胞的治疗方案。

CAR-T是经由抗体针对抗原的结合，或者是特殊结合的一个靶点，它具有专一性，所以CAR-T的治疗效果有专一性和特殊的靶向性。根据不同肿瘤找到具有特异性的肿瘤表面抗原，我们可以将T细胞靶向到肿瘤层里去。

CAR-T的制备成功的关键在于基因转植效率，慢病毒扮演了极重要角色。此外虽然不同的研究团队使用的CAR都是辨识CD19，但在细胞内的基因设计 (cytoplasmic portion) 也是不同的。有研究证实若是用含有T细胞共同刺激因子4-1BB domain的CAR，可促进T细胞的增生，并维持更长的治疗效果，这表明我们仍然可以对CAR的设计做更多改良以增加治疗效果。然而，这样的治疗方法，短期内会造成嗜中性球減少(neutropenia)、细胞激素 (cytokine) 释放、肿瘤溶解 (tumor lysis)、发烧、低血压等的严重反应，显示肿瘤毒杀作用明确。虽然我们希望肿瘤细胞的死亡，但还是必须减少低血压以及细胞激素风暴等副作用。

 患者接受CAR-T疗法有一个巨大的临床风险：细胞因子风暴，也叫细胞因子释放综合征。产生的原因是T细胞在杀死其它细胞，比如细菌病毒的时候会释放很多蛋白，这些蛋白叫做细胞因子，它们的作用是激活更多的免疫细胞来一起对抗这些病原体，这种正反馈机制保证了机体对病原体的快速清除。由于CAR-T杀癌细胞实在是太快太有效，于是瞬间在局部产生超大量的细胞因子，引起惊人的免疫反应，这就是细胞因子风暴。当然现在临床上经验已经丰富了很多，对细胞因子风暴有了提前准备，它带来的风险也都可以控制住了。GIMI 研究院发明开展的第四代，带有安全撤除机制的CART（4SCAR），具有一个非常特别的性质：“很低或是完全没有严重免疫因子风暴（CRS）”，经过数年的临床证实，4SCAR具备同样的肿瘤缓解率但是没有什么副作用！

目前本院的CAR-T细胞治疗临床试验，是世界上首个应用于人体的第四代CAR-T技术，已在世界范围内治疗患者人数超过600例，并在过去五年，每年都在美国血液学会年会(ASH)公开发表学术论文摘要。

GIMI现已研发出70余种CAR-T细胞靶标方案，能够靶向目前绝大多数种类的癌症，并将其中数种应用于临床患者的治疗，已经有多例危重晚期癌症患者达到长期缓解的案例，包括白血病以及淋巴瘤等。

本团队已完成创新第四代CAR-T细胞的安全机制技术。在2015年美国血液病学会(ASH)年会报道CD19的CAR-T治疗白血病以及淋巴瘤的临床研究。这项I/II期研究纳入超过200例白血病病患，以及30例以上III/IV期晚期淋巴瘤患者。CART治疗后，病人预后显着改善，白血病患者高达94％的反应率，有八成以上达到完全缓解，我们的技术位于国际先进地位，并于ASH 2016会议上报导的最新的三年随访资料。