基因治疗问与答
Oct 27th, 2016
（1） 什么是基因治疗？
针对基因异常的细胞，向其中引入正常基因，从而修正异常基因并治疗基因异常相关疾病。
（2） 基因治疗可以用于什么疾病？
肿瘤（黑色素瘤等）、艾滋病、遗传病（严重复合型免疫缺乏症、囊性纤维化、Duchenne 肌营养不良、血友病、地中海贫血、异染性白质退化症、肾上腺脑白质退化症、高雪氏病等）。
（3） 中国基因治疗进展如何？
从1991年开始，中国陆续有基因治疗方案进入临床试验。
（4） 基因治疗步骤概述？
获取正常的基因，将正常基因装载到合适的媒介上，选择需要治疗的缺陷细胞，将装载有正常基因的媒介转入缺陷细胞，鉴定是否成功转入，将成功转入的细胞回输到人体。
（5） 设计好的基因治疗产品是否可用于所有人？
基因治疗产品是针对个人专门设计，不可批量用于其他患者。
（6） 全球范围内，基因治疗效果如何？
1990年，美国国立卫生研究院成功治疗了一位四岁儿童的重症联合免疫缺陷症。基因治疗仍然需要联合其他治疗技术。
