内容转载自精准细胞治疗之家微信公众号

      2月25日，由深圳市免疫基因治疗研究院（Geno-immune Medical Institute，GIMI）主办，深圳市技术转移促进中心、深圳虚拟大学园管理服务中心承办的2017 GIMI国际基因治疗医学大会在深圳盛大开幕，GIMI院长、美国佛罗里达大学医学院终身教授、癌症中心免疫学主任张隆基担任会议主席。

  2017 GIMI国际基因治疗医学大会本着“加强国际基因疗法交流，促进医学发展与转化”而搭建的学术与临床医学交流平台。会议吸引了来自美国、日本、台湾等国家和地区以及全国各地的60余名专家学者。

  本次国际基因治疗大会重点关注基因疗法在遗传病领域的学术探讨及技术应用，密切关注世界相关医学发展趋势，从专业、精湛、前沿的视角，深度解析基因治疗的热点、难点；从而借助精准医学与转化医学平台，加快我国乃至世界的基因精准治疗的发展步伐。

                                                                     北京美康优娃生物董陆佳大夫

       会议上，其中日本名古屋大学 Hideki Muramatsu医师分享了该大学如何筛查X连锁重症联合免疫缺陷以及治疗策略；台湾大学胡务亮教授全方位介绍了在台湾地区用基因疗法治疗单基因遗传病的情况；首都儿科研究所师晓东主任分享了CIP-2015异基因造血干细胞移植方案的成功案例；北京儿童医院唐凌医师介绍儿童血友病、范可尼贫血及戈谢病治疗现状及基因治疗进展以及相关疾病在该院的治疗规模现状；珠江人民医院杨丽华主任精彩讲解了通过基因分析确诊两名湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合儿童的案例；同济医院李斌教授报告了用基因疗法治疗Leber遗传性视神经病变临床追踪结果。与会代表提出了自己的困惑并展开了激烈的讨论。

                             大会主席张隆基教授

   大会主席张隆基教授表示：虽然基因疗法已经在欧美上市，但是该疗法的成本让遗传病患者对这一价格望而却步，所以基因治疗成本是我们必须考虑的问题，科学技术的巨大进步可以降低基因治疗成本。相信未来，基因治疗走下神坛不是梦想，为绝望中的患者带来光明和希望。

会议背景

   截至2016年底，基因治疗研发和临床项目临床项目达2300项，多项基因治疗项目相继在欧美获得批准上市；基因治疗技术在单基因遗传病如血友病、地中海贫血等罕见病的治疗上，及基因治疗技术改造的细胞免疫（CAR-T）疗法在血液肿瘤、个别实体瘤均展现出巨大的潜力，这些都让人们眼前一亮。

什么是基因治疗？

   基因治疗的想法始于科学家们发现许多严重的遗传病都是由于某一种特定基因的缺陷导致的。其中有一类遗传病是由于单个基因缺陷导致了某种生理功能缺失。也就是说，只要A基因有问题，这个人就会得A这种病。 

这个思路用图来表示就非常简单：

                                                     没错，那个被圈起来的环节一定有什么问题。

深圳市免疫基因治疗研究院简介

研究院是深圳市政府在2014年引进的由6位留美中国专家组建的高新医疗科技研究单位。专家群具备国际领先的基因免疫前沿技术，包括目前癌肿瘤治疗领域最热门的嵌合抗原受体免疫细胞治疗(Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy 简称CAR-T)技术。研究院由免疫基因治疗与病毒学权威的张隆基教授(Dr. Lung-Ji Chang)领军，用他发明的慢病基因载体(Lentiviral vectors)为关键工具，开展临床医学转化研究。 

张教授团队自2015年已在国內实施了12例MLD与ALD的基因治疗案例， 2017年团队将与多家医院开展多项遗传疾病的基因治疗科研与临床实验。临床病人招募情况介绍见下方。

了解详情请登录：http://www.szgimi.org/   咨询电话：0755-86725195