文章转自微信公众号：癌图腾cancertotem

关于政协十二届全国委员会第三次会议第5072号（医疗体育类489号）提案答复的函（摘要）

关于促进创新型肿瘤医疗技术企业临床转化的提案，现答复如下： 

    一、关于免疫细胞治疗

       近年来，免疫细胞治疗作为一种新兴的治疗手段，发展十分迅速。很多研究结果证明，这种治疗方法虽然目前还不成熟，但未来将会在临床工作中发挥十分重要的作用。免疫细胞治疗作为体细胞治疗的一种，有效成分是细胞制剂，核心管理内容是细胞制剂的安全性和有效性，其产品属性远远大于技术属性。无论是自体免疫细胞制剂还是批量化、集约化生产的免疫细胞治疗产品，其产品属性均属于《药品管理法》规定的药品范畴。

　　目前，国际上发达国家和我国香港、台湾地区对免疫细胞治疗的管理尚无统一的模式。一种模式是将免疫细胞治疗作为细胞产品或体细胞治疗产品的一种，由药品管理部门进行管理，如美国和欧盟。另一种模式是将免疫细胞治疗分为两类。分别由药品管理部门和卫生行政部门管理，如澳大利亚和日本。从主流上看仍以药品管理部门为主。

    二、关于第三类医疗技术审批

       近日，国务院印发了《关于取消非行政许可审批事项的决定》（国发〔2015〕27号），取消第三类医疗技术临床应用准入审批。取消医疗技术临床应用准入管理后，医疗技术临床应用管理重点将转移至事中事后监管。医疗机构对本机构医疗技术临床应用和管理承担主体责任。各级卫生计生行政部门依据职责对辖区内医疗机构医疗技术临床应用情况承担监管责任。 
　　鉴于提案中提及的创新型肿瘤治疗技术的转化是以企业为研发主体，以产品上市为目的的，故其临床试验及应用管理建议由国家食品药品监督管理总局依据《中华人民共和国药品管理法》等法律法规履行申报批准程序。上市后，我委将规范相关制剂的临床应用。

（来源：中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会 2016-01-28）

浅析药审中心“细胞制品研究与评价技术指导原则”

2016年12月16日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）药品审评中心对外发布了关于《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）的通知，引发业界广泛热议。此次征求意见稿充分认可了细胞治疗产品与传统小分子化药、大分子生物药和医疗器械管理的不同之处和特殊性，不再要求照搬传统、标准的药品评审的技术要求和评价方法，反复强调“具体情况具体分析”，反映CFDA正在一步一步建立更加灵活务实、积极应对医疗技术创新发展的开放态度。

征求意见稿全文逻辑严密，考虑周到，充分适应了细胞治疗的创新和变化，体现出非常高的专业和政策水平。CFDA此次迈出的一小步，将有望成为未来促进中国创新医药技术实现跨越式发展的历史性关键一步，国内细胞治疗行业迎来整体利好。目前来看，CFDA这一指导性原则在正式落地过程中仍需要具体的研究和评价方法的完善，以及相应评审决策机制的确定，解决可能尚需时日。

包括此次征求意见稿在内，从CFDA近来公布的一系列药品审评审批改革措施可以明显看出，国家药品审批部门正在努力鼓励、支持和促进旨在解决民众重大医疗需求的创新前沿领域的医药技术研发和临床应用。

此次CFDA征求意见稿明确了细胞治疗采用更加灵活务实的管理模式，“具体情况具体分析”。纵观全文，无论是细胞制备过程中的风险控制，不同细胞制品的研制生产，还是对每种细胞治疗产品的临床评价要求，意见稿中反复强调“具体情况具体分析”的灵活原则， 这为创新医药企业和CFDA的沟通打下了非常良好的基础，反映CFDA正在建立新的评审理念，体现出CFDA和国家药审中心应对国内外创新医疗技术蓬勃发展的灵活调整能力。

不过，正如药审中心此次征求意见稿中指出，“细胞制品种类多、差异大、进展快，其风险程度不同、性质复杂多变、技术更新迅速，”指导原则的最终执行和成功落地，仍需要：

1. 建立完成研究和评价方法

全球主要发达国家在创新细胞治疗领域均由相关企业、行业专家和政府监管部门共同制定和完善针对不同细胞制品的研究评价方法。相信我国一些具有国际视野、严谨的技术领先企业同样有能力有意愿配合政府主管部门建立和完善相关领域的研究和评价方法。

2. 可行且可靠的决策机制

面对细胞治疗领域大量的“具体情况具体分析”情况，以及快速发展、不断变化的前沿技术，由传统的药品评审员制度来承担审批责任的机制是否仍然具有可行性？恐怕我们同样也需要借鉴国外发达国家普遍做法，在难以达成共识的创新医药领域探索建立专家委员会的投票决策制度，为我国细胞治疗技术审批建立可行、可靠的决策机制。

因此，CFDA这一文件的建立，可能只是为我国细胞制品的研究和评价的成功实现建立了第一步的指导原则。而只有建立了完善的研究和评价方法和可行的决策机制，才能形成一个完整的创新医药技术的评审链条。

目前全球的细胞治疗主要有两套评审机制：以美国FDA欧洲EMA为代表的倾向按药品原则评审的模式和以日本厚生省为代表的按照医疗技术评审的模式。业内普遍认为，日本的管理模式更有利于干细胞和细胞治疗技术的创新、应用和造福病患。

我国由于历史的原因，细胞治疗技术按卫生部2009年公布的《医疗技术临床应用管理办法》归为第三类医疗技术，此后未发布新的划分细胞治疗领域的分类和监管权限的指导文件。未来什么是最适合中国国情以及最能促进创新、实现创新中国和健康中国目标的管理模式，仍然需要管理部门和领域的开拓者积极探索。