美国时间7月12日，据《纽约时报》报道，美国FDA肿瘤咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee，ODAC）一致通过了诺华公司的一款CTL019 CAR-T治疗白血病的基因疗法。CAR-T疗法被认为是世界上最先进也是最有可能终结肿瘤的疗法。通过获取患者的T细胞，然后对T细胞进行基因修饰，以达到靶向攻击肿瘤的目的，这种“活药物”开启了药物研究的新纪元。

如果FDA接受这一建议，这将是全球第一个获准上市的CAR-T基因疗法。为了迎接这一里程碑的时刻，在过去的几十年里，科学家和一些药物公司在这一领域经历了无比激烈的竞争。而诺华将是第一家完成这一目标的制药公司。今年10月3日，美国FDA将对ODAC的这一投票结果做出最终的裁决。目前，CAR-T疗法不仅应用于急性淋巴细胞白血病的治疗，而且也用于其他血液病、骨髓癌、恶性脑瘤的临床研究。

诺华的这种CAR-T技术是一种个性化定制服务治疗：首先，在获得批准的医院分离提取患者的淋巴细胞，进行冷冻处理，然后送到诺华公司解冻，分离获得患者的T细胞后，对T细胞进行基因修饰，使其具有特异性杀伤肿瘤细胞的能力，然后再度冷冻送回医院。静脉回输患者体内。通过对几十个患者的研究显示：这些患者，用尽了其他治疗方式，但都失败了，这些患者后来接受了CAR-T治疗，大部分患者获得长期缓解，有的甚至甚至完全缓解。值得注意的是，美国ODAC通过的这一疗法建议3-25岁的复发难治的急性淋巴细胞白血病患者使用。

现年12岁的艾米丽是第一个接受这种疗法的儿童。她在父母的陪同下出席小组会议。2012年，当她6岁时，在费城儿童医院接受研究治疗。她一度因发高烧、血压剧降、肺充血等严重副作用几乎丧生，但后来却摆脱癌症纠缠并健康的出院，并且至今没有复发。艾米丽的父亲汤姆说：“我们相信这种疗法如果被批准，它能拯救这个世界上上千儿童的生命。我希望有一天所有参与研究的人能够告诉你的家人，你参与了这项研究。它将白血病变成了可以治愈的疾病，让更多的人能够活下来。”

▲12岁的艾米丽·怀特海德和她的父母出现在FDA会议上。图据纽约时报

诺华制药向FDA提交了63名B-ALL患者的临床研究状况。这些患者是从2015年4月到2016年8月参与诺华主持的这项临床研究。研究结果显示：竟然有82.5%（52）患者达到缓解，仅有11个人死亡。

参与研究的美国白血病和淋巴瘤协会的首席医疗官格温•尼克尔斯博士称：“这是一个全新的世界，一项令人感到振奋的治疗方式。

在这次的诺华产品证药物资格的会议上，美国咨询委员会的专家并未质疑这种疗法的有效性，但他们比较关切CAR-T药物带来的免疫相关的副作用，如细胞免疫风暴。但是诺华回应：肿瘤专家已经拥有足够的经验来应对免疫风暴。到目前为止，还未发现CAR-T治疗后长期的毒副作用，但是或许我们需要更多的临床数据对这一结果进行验证。诺华承诺对这些患者将持续追踪15年。

CAR-T细胞是一种个性化的定制药物，因此，与传统药物相比，在制备过程中无法达到标准化。美国肿瘤咨询委员会的成员在会议上也表达了他们的担忧，他们认为诺华在扩大规模的情况下，CAR-T细胞在细胞品质一致性以及细胞质量上或许是一个问题。

另一个病童的父亲麦克马洪也参与了会议。他的儿子三岁时被诊断出得了白血病，其后12年他经历痛苦的治疗过程，病情反复爆发。一年前接受细胞疗法，现已恢复健康。他说，标准疗法必须接受几十次骨髓穿刺和痛苦的脊髓检验，而这种CAR-T细胞疗法则更容易忍受。

第三位家长艾米•卡彭同样建议专家组批准这项治疗，尽管她5岁的女儿索菲亚接受细胞治疗后仍离开了人世。但这项治疗确实缓解了索菲亚的症状并给了她额外的几个月生命时间。艾米•卡彭称，索菲亚在接受细胞治疗时病症已经十分严重，如果可以早点治疗，女儿可能还活着。她说：“我们希望更多家庭可以拥有更长的时间和孩子一起与病魔作斗争，每个孩子都值得拥有这样的机会。”