美国时间2017年10月18日，FDA批准Kite制药Yescarta (axicabtagene ciloleucel，KTE-C19)，用于治疗对其他疗法无响应或者接受过至少2种治疗方案后复发的特定类型成人大B细胞淋巴瘤患者,Yescarta是FDA批准的第2款CAR-T疗法，是首款针对非霍奇金淋巴瘤（NHL）的CAR-T疗法。

弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的成人非霍奇金淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、转化型滤泡性淋巴瘤（TFL）、原发纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）。美国每年大约有72000例新确认霍奇金淋巴瘤病例，其中1/3是DLBCL。

Yescarta的安全性和疗效在一项超过100例复发或难治性大B细胞淋巴瘤的多中心临床研究中得到证实，完全缓解率达到51%。Yescarta的药品标签中带有CRS和神经毒性的黑框警告，提示Yescarta治疗会发生高热和流感样症状。考虑到CRS风险和神经毒性，Yescarta 的批准伴有风险评估和减轻策略。

▲现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士（图片来源：NBC News）

“今日标志着这一全新疗法开发道路上的又一座里程碑。在短短的几十年里，基因疗法从充满潜力的概念，变成了可实际操作的方案，治疗难治而致命的癌症，”美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道：“这一批准彰显了这一新药领域的持续动力。我们承诺将支持和加速这类产品的开发。不久后，我们将公布详细的政策，介绍我们将如何支持基于细胞的医药开发。这个政策也将解释我们会如何在突破性的CAR-T细胞疗法和其他基因疗法中应用我们的加速项目。我们将继续支持基于这些新科学平台的安全有效疗法的高效开发。”

“Yescarta的获批让CAR-T这一全新细胞疗法能用于额外的癌症患者，这些淋巴瘤患者对先前的治疗没有响应，几乎没有其他治疗方案。”美国FDA生物制品评估和研究（CBER）主任Peter Marks博士说道。

7月31日宣布，Kite向欧洲药品管理局（EMA）提交了axicabtagene ciloleucel（KTE-C19）的上市申请，用于治疗不适合接受干细胞移植的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、转化型滤泡性淋巴瘤（TFL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）患者，并获得加速审批资格。