转载自【医麦克】

今天是2017年11月2日

农历九月十四

医麦客：CAR-T又赢来新一轮重磅进展

ASH(图片来源 ASH)

2017年11月2日/医麦客 eMedClub/--2017年12月9日，一年一度的美国血液学会(ASH)年会将在亚特兰大隆重开幕。近日，ASH年会摘要已火热出炉，参会的大部分公司及学术机构的也相继公开部分研究数据，其中包括CAR-T三大巨头：Juno、诺华、Kite(Gilead)。

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JCAR017的临床试验数据

当地时间2017年11月1日，Juno Therapeutics宣布，在第五十九届美国血液学会(ASH)年会上，该公司将和其合作者共同公布15份详细的临床和临床前结果摘要。另外，还会提供分析师和投资者对Juno其临床开发项目的最新进展的审查结果，而且报告内容可以通过网络直播获得。

不同靶点的CAR-T细胞药物(图片来源 Juno)

网络广播将于2017年12月11日星期一下午8:30开始。(美国东部时间)

网络直播可以在Juno官方网站www.JunoTherapeutics.com的“Investor Relations”页面上进行访问，并且可以再30天内观看重播。

12月11日，麻省总医院(MGH)首席研究员Jeremy Abramson博士将在会上对JCAR017的最近临床进展作出报告，包括其患者入组、安全性、反应率、反应时间以及总体生存的等临床信息。

Jeremy Abramson(图片来源 mountsinai.org)

今天，Juno发布的TRANSCEND研究摘要(以CD19为靶点的CAR-T细胞药物-JCAR017)，为核心分析组49例患者(N = 49)的数据，其中包括Juno正在进行的关键队列研究的代表患者。核心组包括ECOG评分为0-1的DLBCL患者(NOS and transformed from follicular lymphoma)。基于一些与不良预后相关的包括年龄较大、具有双重或三重感染、耐药等关键因素，这些患者是非常难治的。

截止到2017年7月7日，核心组的剂量水平抽样数据包括：

剂量水平2(DL2=1亿个细胞)：其为TRANSCEND研究的关键队列中的剂量，3个月的总体反应率ORR为80％(n=12/15)，完全缓解率CR为73％(n=11/15)。数据支持剂量反应相关性。

剂量水平1(DL1=5000万个细胞)：3个月的总体反应率ORR为52％(n=11/21)，CR率为33％(n=7/21)。

在核心组的两个剂量中，最佳的总体反应率为84％(n=41/49)，最佳总体完全缓解率为61％(n=30/49)。

与较高剂量组或全分析组组和核心组之间相关的细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性(NT)发生率没有增加。在全分析组中，1％(n=1/69)的患者经历了严重的CRS，14％(n=10/69)经历了严重的NT。30％(n=21/69)的患者经历了任意级别的CRS，20％(n=14/69)经历了任何级别的NT。64％(n=44/69)的患者没有发生CRS或NT。除了CRS和NT之外，有超过25%的患者经历了最常见的治疗突发性不良事件，包括中性粒细胞减少(41％)、疲劳(30％)、血小板减少症(30％)和贫血(26％)等。

文末附：Juno在ASH年会上的15个汇报摘要(包括多个CAR-T细胞药物临床进展)

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CTL019的临床试验数据

今天，诺华和其学术合作伙伴共同发布了关于CTL019(Kymriah)的一项关键研究新数据，旨在获得FDA对Kymriah的第二个适应症的批准。

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在这项名为JULIET的全球关键II期临床试验中，研究人员评估了CTL019(Kymriah)在复发/难治性DLBCL患者中的疗效。截止到2017年3月，共招募了147名患者,99名接受了单剂量的CTL019输注。最佳总体反应率ORR为53.1%，其中完全缓解率CR为39.5%，部分缓解率PR为13.6%。在接受治疗后的3个月，在可评估的81例患者中，CR与PR分别为32%和6%。

在接受治疗后的6个月，接受CTL019输注的99例患者中有46例可评估，CR与PR分别为30%和7%。

另外，CAR-T的另一个大问题就是安全性，诺华公司在其ASH摘要中报道说，86%的患者出现了3级或4级副作用，有58%的患者出现了细胞因子释放综合征。不过没有因CTL019治疗导致的死亡案例发生。其中三名患者在输注后不久死亡，诺华方面表示，是由于患者的疾病进展过快。(数据会在ASH年会上更新)

虽然，更多细节要等到下个月的ASH年会上更新，但不可否认的是，诺华的Kymriah(CTL019)与Gilead的Yescarta竞争的机会越来越多。(Gilead 收购了Kite Pharma)

因为在上个月，美国FDA已经批准了Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta上市，用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。(相关文章：定价37.3万美元，第二款CAR-T细胞药物Yescarta的所有临床相关文件都在这里了丨医麦精品汇)

基于一项名为ZUMA-1的多中心临床试验数据，在接受Yescarta单次输注的101位患者中，总体反应率ORR为72%，完全缓解率CR可达到51%！参与此项研究的医生，也将会ASH年会上提供12个月的临床试验数据。这些数据未包含在今天发布的摘要中。

文末附： 诺华在ASH年会上的汇报摘要(包括多个CAR-T细胞药物临床进展)

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多个CAR-T细胞药物临床进展

Juno在ASH年会上的汇报摘要

诺华在ASH年会上的汇报摘要

汇报时间(图片来源 诺华)

JULIET研究的主要分析：CTL019治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者的一项全球性II期临床试验

美国CTL019治疗青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞性白血病患者的成本效益分析

报告接受CTL019输注的复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者的生存质量(QoL)

对在ELIANA II期研究中接受CTL019输注的儿童急性淋巴细胞性白血病患者的长期生存作出专家引导

此外，在这次ASH年会上，诺华还将公布其针对其他恶性血液癌症的CAR-T细胞药物的临床进展。

汇报时间(图片来源诺华)

以B细胞成熟抗原(BCMA)为靶点的特异性嵌合抗原受体T细胞(CART-BCMA)用于难治性多发性骨髓瘤(MM)的安全性和有效性

人源化CD19-CAR T细胞药物针对复发/难治性青少年急性淋巴细胞性白血病的持续性缓解，包括先前接受过CAR-T治疗的患者(相关文章：诺华下一代CAR-T疗法CTL119联合激酶抑制剂在血液肿瘤中获得重大临床突破丨医麦猛爆料)