2021年1月成果简报

深圳市免疫基因治疗研究院

2021年1月成果简报

深圳市科创委指导研究院防疫精神

   随着年末将至，国内新冠病毒疫情回升，根据中央、深圳市对新型冠状病毒感染肺炎疫情防控工作指导，研究院和科创委交流传达疫情防控、国际合作、安全生产、项目申报等工作。确实落实自主防疫要求，员工上下班定时测量体温、中午不在外面吃饭、实验室试剂耗材到货后都先以酒经喷弑消毒，若有离开深圳人员通报上级主管并严格禁止去到中风险以上区域。也已统计研究院员工春节不会远离粤港澳大湾区，并发放口罩、消毒酒精给各个员工，防疫工作人人有责，研究院贯彻国家与政府防疫要求。

研究院与广东祈福医院完成备案工作

  广东祈福医院有限公司（以下简称祈福医院）是综合应用西医、中医、自然医学的中西医结合医院，于2001年落成启用，建筑面积250000平方米，设有大型现代化门诊部、住院部、急救中心和胸痛中心。全院共有临床医技科室42个，门诊诊室200余个，床位2100张，对标国际先进设备约1400套，汇集了逾千名国内外专业医护药技人才。自2016年底，研究院与“广东祈福医院”建立合作关系，双方进行多次交流与互访，开展学术和临床研究合作，共同CAR-T实验治疗数名肿瘤患者，包含脑瘤、胃癌、食道癌、乳癌等多名实体瘤病患，并吸引数名国际患者住院治疗。近期研究院配合祈福医院申报医学研究登记备案，落实涉及人的生物医学研究项目登记，并分配人员及职责的详细说明。

研究院研发开展双靶点（Dual CAR-T）临床实验

  研究院主要研究方向是针对癌症的CAR-T免疫细胞治疗及针对基因相关疾病的治疗。目前我们的CAR-T细胞治疗临床实验，是世界上第一个用到人体的第四代CAR-T技术，已治疗超过800例以上，是目前最好的癌症治疗先进技术方案。研究院随着癌症肿瘤靶点的CAR-T研发越来越多，为避免肿瘤突变及逃逸，研究院同时也研发双头靶向Dual-CAR-T细胞，作为一种新型的CAR-T细胞，这种Dual-CAR-T细胞是通过对T细胞进行基因改造使得同一个T细胞表达两种CAR，每种CAR都携带两个靶向蛋白，使得它能够靶向两种肿瘤细胞，而且每种CAR还有一个共刺激结构域，用于向CAR-T细胞发出信号，增加这些T细胞的免疫功能。并含有4-1BB和CD27共刺激结构域，可刺激细胞增殖和持久性，和CD28共刺激结构域，可增加这些T细胞杀伤肿瘤细胞的能力。目前已经研发出CD19/22、CD19/20、BCMA/CD138等将近10种Dual-CAR-T细胞，将在血液肿瘤或淋巴瘤临床治疗上多些治疗手段及工具，防止肿瘤无法清除干净或逃逸。

研究院开展多CAR-T治疗神经母细胞瘤和脑干肿瘤（DIPG）

  神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外肿瘤，也是婴幼儿最常见的肿瘤。有将近一半的神经母细胞瘤发生在2岁以内的婴幼儿，占15%的儿童肿瘤死亡率。而儿童出现的中枢神经肿瘤中，约有10% 到 20% 是脑干胶质肿瘤；其中DIPG占儿童脑干肿瘤的约75-80%。DIPG预后极差，中位生存期仅为9个月左右，五年生存率低于百分之一。患者家属们对这两大关于小孩肿瘤的治疗，一直祈盼有新的疗法出现。研究院近期开展多CAR-T治疗神经母细胞瘤和脑干肿瘤DIPG 小孩，与国内多家医院合作，包含深圳市儿童医院，广州妇儿医院，广州珠江医院，济南山东肿瘤医院，天津肿瘤医院，北京儿童医院，北京京都儿童医院，北京同仁医院和长春医院等。患者家属们也对CAR-T感兴趣，自主建群与研究院互相分享和学习交流，讨论国内外免疫细胞治疗趋势和可行性。目前群组在一个月时间已经扩增到250人了，人数持续扩大中，研究院也希望能为这群人提供些有意义的资讯，让患者们充满希望。

  下图是研究院治疗的一例神经母细胞瘤病童，至今已经4年3个月，目前还是缓解中，而体内仍然可以测到CAR-T细胞：红色曲线代表肿瘤抗原标记，蓝色曲线代表血中CAR-T细胞百分比。说明CAR-T可以长期在体内存活，而且可能持续控制肿瘤不复发。

研究院化学危险品整改工作

  研究院坚持“生命至上、安全第一”，强化安全发展理念，增强底线思维，确保隐患治理责任到位。配合政府及科创局相关部门，对院内实验用危险化学品进行严控管理，包含双人双锁开门制，防爆柜储存，防静电防火措施，实时影像监控管理，落实使用登记签名，定期盘查等安全措施。近期年关将至，研究院也积极配合消防安全检查，做到安全工作环境，零意外发生。