- 深圳市免疫基因治疗研究院

2021年5月成果简报

Aug 2nd, 2023

2021年5月成果简报

深圳市免疫基因治疗研究院参加WHO会议讨论

日内瓦WHO世界卫生组织在5/26日展开“COVID-19疫苗世卫组织保护相关问题会议”深圳市免疫基因治疗研究院院长张隆基教授荣幸获邀在会议中发言讨论。会议讨论主旨在：

1.概述评估COVID-19疫苗（现有疫苗、改良疫苗、新疫苗）中免疫桥性的作用

2.列举有关免疫桥性和相关保护的研究所需的数据。

3.讨论各种分析和动物模型的作用，以及目前对数据结果解释的局限性。

4.以临床研究的设计和分析进行辩论，以确定疫苗保护的相关因素。

5.回顾当前数据并确定研究议程。

讨论整理归纳重点：1. 疫苗公司的临床实验都显示，第一针后的第14天就有小量抗体，有保护作用了，但是要到第二针后，抗体的量才大起来，才可以测到。2. 有不少人测不到抗体，但是也有保护，说明可能T细胞免疫发挥了作用！ 3. 对新的病毒变种，打过疫苗的人基本都有保护，所以疫苗还是对新变种有作用。最终世界卫生组织专家讨论会上提到：新冠病毒感染的最终控制，或许是依赖T细胞的免疫反应！

研究院与粤北人民医院合作首例临床患者顺利出院

研究院与粤北人民医院血液内科团队成功开展该院首例CAR-T细胞免疫疗法，此技术作为该院平医院重大技术广东省高水开展项目，其成功开展为粤北地区血液系统恶性肿瘤患者带来一种全新的治疗手段。医院首例接受该技术的是30岁女性患者，经诊断为急性淋巴细胞白血病。患者此前经过多疗程的化疗，体内还是残存较多癌细胞。CAR-T回输后患者在第7天、第14天均检测出体内存在CAR-T细胞，该细胞持续地存在并进一步杀死杀伤体内残存的癌细胞，有效防止疾病复发。目前，该院首例CAR-T细胞免疫疗患者已顺利出院。相关资讯也刊载在当地的韶关日报上，研究院与粤北人民医院同喜。

研究院参予虚拟大学园百城百园行动项目申报

遵守《科技部办公厅财政部办公厅关于开展“百城百园”行动的通知》（国科办区〔2020〕24号），《财政部科技部关于印发中央引导地方科技发展资金管理办法的通知》（财教〔2019〕129号）和《深圳虚拟大学园2020年“百城百园”行动项目专项资金申请指南》。研究院参予深圳虚拟大学园2021年“百城百园”行动项目申报。深圳市免疫基因治疗研究院主要从事癌症以及遗传疾病的免疫基因治疗基础及临床科研研究，多年来专业从事慢病毒载体的开发与应用技术研究。今年持续扩大临床应用，展开多项基因治疗项目研发。基因疗法（Gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而誔生的新技术。基于嵌合抗原受体的Lentivector（LV）介导的基因治疗已被证明是治疗B细胞恶性肿瘤的有效且新颖的治疗策略。研究院目前采用双重干细胞基因疗法治疗多项遗传疾病，主要针对七种基因疾病：异染性脑白质营养不良；肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy, ALD）；地中海贫血（thalassemia）；血友病（hemophilia）；视网膜眼睛疾病（retina disease）; X连锁严重联合免疫缺陷（X-SCID）;范可尼贫血（fanconi anemia,FA）。根据本院多年的基因治疗研究经验，基因治疗成功的关键在于依靠优越的传递系统将治疗基因转移到靶细胞。

研究院参予美国ASGCT-线上会议

2021年第24届美国基因与细胞治疗协会(ASGCT)年会-线上会议于2021年5月11日至14日举行。ASGCT年会是全球基因和细胞治疗领域规模最大的学术会议，为与会者提供了一个介绍最新基因与细胞疗法的发展以及提出并进行批判性讨论的国际平台。作为全球领先的基因与细胞治疗学会议，ASGCT年会吸引了近3500名来自世界各地的专业人士与会，与会者包括科学家、医生、患者和支持者等等。研究院在张隆基教授带领下受邀请参予三篇论文：

1.Intracerebral Lentiviral Gene Therapy to Improve Neurological Phenotype in a New Mouse Model of X-linked Adrenoleukodystrophy (ALD)

2.Lentiviral Gene Therapy of Hemophilia A - Functional Improvement Based On FVIII B Domain Glycosylation Modification

3.Lentiviral Gene Therapy of Chronic Granulomatous Disease (CGD) Expression and Functional Comparison of Universal and Tissue-specific Promoters

分享了X连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）、血友病、慢性肉芽肿病（X-CGD）遗传疾病基因治疗。我们开发了一种先进的慢病毒载体（LV）系统，该系统携带不同的启动子，包括通用和组织特异性启动子，以驱动正确基因的表达，用于基因治疗研究。已经在体外试验和小鼠模型中看到卓越的效果。LV可以永久地整合到宿主细胞基因组中，因此是长期校正遗传缺陷的合理策略。