甲亢（甲状腺功能亢进症），是由多种原因引起的甲状腺激素分泌过多的内分泌疾病。甲亢症状的一系列身体反应，主要临床表现为多食、消瘦、畏热、多汗、心悸、激动等高代谢症候群，神经和血管兴奋增强，以及不同程度的甲状腺肿大和眼突、手颤、胫部血管杂音等为特征。严重的可出现甲亢危相、昏迷甚至危及生命。干细胞治疗是近年来在内分泌疾病领域的研究热点，主要通过间充质干细胞（MSC）的免疫调节、组织修复等功能改善病情。

以下是综合当前研究进展的详细介绍：

一、治疗机制

1. 免疫调节
甲亢多与自身免疫紊乱（如Graves病）相关。间充质干细胞可抑制促炎细胞因子，调节T/B淋巴细胞功能，纠正免疫系统对甲状腺的错误攻击。

2. 组织修复
干细胞能分化为甲状腺细胞，替代受损组织，并分泌生长因子（如血管内皮生长因子）促进甲状腺再生。

3. 抗炎与激素平衡
减轻甲状腺局部炎症，调节下丘脑-垂体-甲状腺轴功能，帮助恢复激素水平。

二、临床研究进展

1. 动物模型与体外实验

· 中国研究团队（2011年）成功将骨髓间充质干细胞诱导分化为甲状腺细胞，证实其修复潜力。

· 动物实验中，移植干细胞后观察到甲状腺球蛋白表达及激素水平改善。

2. 人体临床试验

· 一项针对50名Graves病患者的试验显示，干细胞治疗组甲状腺刺激抗体水平下降，症状缓解率显著高于对照组。

· 《Frontiers in Immunology》研究（2024年）表明，47名患者接受干细胞移植后，激素水平恢复正常且疗效持久。

三、GIMI MSC干细胞应用实例：

一20岁女性甲亢患者发病12年，甲状腺II度肿大，双手轻度细颤，临床治疗一年，效果有限且需长期服用激素类药物。2019年起参与深圳市免疫基因治疗研究院克隆胎源间充质干细胞用于控制免疫相关疾病之I期临床试验 (NCT03123458)，经静脉输注干细胞，一个月时间不到，促甲状腺激素受体抗体从3.56降到2.54 IU/L，一个月之后恢复到正常值 （图一）；而甲状腺素在干细胞输注后也明显下降到正常范围内（图二），疾病相关症状也有改善。之后停止临床用药，定期干细胞输注巩固维持6年以上，甲亢临床指标都维持在正常范围。

图一

图二

图三

※MSC输注时间：2019/9/2、2019/10/24、2021/7/14、2022/9/31、2023/4/10、2023/7/25、2024/1/12、2024/6/21

综合评估：

1. 药物治疗（2018-2019年）

· 短期内激素控制甲状腺荷尔蒙水平（T4↑、TSH↓），提示药物可缓解症状，但未纠正免疫异常。

2. 干细胞输注（2019年起）

· 首次输注（2019年9月）：T4小幅反弹后持续下降，或为免疫系统短期激活反应。

· 后续维持输注（2022-2024年）：TRAb稳步降低，T4/TSH长期稳定，证实干细胞对免疫调节的持续效应。

其它临床指标显示，患者甲状腺右叶见单发结节，结节大小呈逐渐缩小趋势：

· 2021年：最大结节 0.6×0.5×0.3 cm（体积≈0.09 cm³）

· 2024年：缩小至 0.5×0.5×0.3 cm（体积≈0.075 cm³，缩小约16.7%）

· 2025年：进一步缩小至 0.4×0.4×0.3 cm（体积≈0.048 cm³，较2021年缩小46.7%）

该甲状腺右叶结节4年内持续缩小（体积减少近50%），血流信号减弱，符合良性转归。

这例MSC干细胞治疗甲亢长期追踪观察，明确提供了新的干预方向，尤其对传统治疗无效或副作用明显的患者，MSC治疗潜力显著，但仍需进一步加大规模，进行临床试验，验证长期安全与有效性。从这例患者治疗历程看，期间未出现指标剧烈波动（如甲减或甲亢危象），证实干细胞干预安全平稳，综合疗效可见明确症状改善（心悸、突眼等），同时具有调节免疫和显现康复趋势。